这篇访谈讲的是MIT教授Robert Langer如何把科学发现变成能赚钱的药。他认为开发新药非常漫长且昂贵,平均要花20多亿美元、28年,成功率极低,所以专利很重要,能吸引投资。他看好“平台技术”——一种能用在多种药物上的基础发明,比如他早期做的药物缓释系统。他还强调,商业人才比科学家更关键,决定先做哪个药、怎么融资。提到的标的:Genentech(参与开发了重磅药Avastin)、Avastin(2004年获批,成为史上最畅销的生物技术药之一)。
Robert Langer教授是MIT历史上被引用最多的研究者之一,专注于药物递送系统(drug delivery)和组织工程(tissue engineering)领域。他成功将理论与实践结合,成为从MIT衍生出多家生物技术公司的核心推动力。本对话探讨了科学创新、药物开发流程、专利过程及初创公司成功要素,并提及他的研究正处于开发COVID-19治疗和疫苗候选的前沿。
好的,遵照您的指示,以下是对该播客文字稿的分析:
Robert Langer 是MIT教授、史上被引用次数最多的研究者之一,专注于药物递送系统与组织工程领域。本期对话主线是如何将科学发现转化为有影响力的商业化技术,覆盖从药物开发流程、专利策略到初创公司成功要素的全链条。Langer 最核心的判断是:在生物技术领域,将一项突破性发现转化为最终获批的药物,通常需要 28 年、数十亿美元,并且成功率极低——而这恰恰是“专利”这一机制存在的根本理由。
Langer 认为,从发现一个分子到最终成为获批药物,是一个“以十年为单位、以十亿美元为代价”的漫长过程,其中临床试验是最昂贵、最不确定的环节。 他以自己与 Judah Folkman 合作开发的血管生成抑制剂为例,详细拆解了这个链条。
1. 历史脉络与量级:最初在 1976 年,他们发表了关于分离出首批血管生成抑制剂(angiogenesis inhibitors)的论文。但直到 28 年后的 2004 年,第一个基于此原理的药物 Avastin 才获得 FDA 批准。这个药物后来成为史上最畅销的生物技术药物之一,用于多种癌症和眼疾。
2. 机制与成本拆解:
3. 不确定性:Langer 承认,即使在动物模型上表现完美,试验也可能失败。“证明新事物在人体内安全有效几乎总是最大的开支”。
Langer 认为,成功衍生出生物技术公司的核心不是单一技术,而是“平台技术(platform technology)”——即可以被应用于多种不同药物的基础性发明。 他分享了将实验室成果转化为数十亿美元公司的公式。
1. 平台技术定义:一个发明,可以被用于“药物 A、B、C、D、E 等等”。例如,他早期发明的用于缓慢释放大分子药物的聚合物系统,就是这样一个平台。
2. 专利的“双向”作用:
3. 商业人脉的重要性:Langer 强调,商业合伙人(business people)甚至比科学本身更重要。 “回顾那些成功的公司,都因为我们有优秀的商业人才。当公司表现不佳时,通常是因为我们没有足够好的商业人才。”商业人才负责:判断市场大小、制定监管(FDA)和临床试验策略、管理团队、融资,以及决定“平台技术”的众多应用方向中——应该先攻哪一个。
Langer 认为,人工智能(AI)在生物技术领域的角色目前是“优化工具”,而非“革命性替代品”。 他对未来抱有期待,但保持审慎。
1. AI 的应用场景:Langer 最直接的预测是,AI 可以在药物发现的早期阶段发挥作用。比如,在进行高通量筛选后,AI 可以分析数万个化学结构,“看看哪些有效,哪些无效,找出共同点,然后预测下一代应该测试什么”。
2. 组织工程的未来:在组织工程领域,Langer 描绘了“器官芯片(organs on a chip)”的愿景,即用芯片模拟人体器官,用于更高效、更少依赖动物实验的药物测试。他预测,未来可以实现“智能药物递送系统”,例如一个能感知血糖水平并自动释放胰岛素的微型芯片。
3. 审慎的时间尺度:尽管对 AI 和组织工程寄予厚望,Langer 始终强调“未来”可能指的是“数百年后”。他明确表示:“我们仍然有很长的路要走。”他更倾向于将进展视为“渐进式”的,而非颠覆性的“大跃进”,尽管偶尔会有 CRISPR 这样的突破性技术出现。
本对话为深度访谈,几乎未提及任何可具体投资的公司或仓位动作。Langer 提到的 Genentech 和 Avastin 作为背景案例,用于说明药物开发的漫长历程,并不构成投资建议。
| 标的 | 嘉宾态度 | 关键数据 |
|---|---|---|
| Genentech | 背景提及 | 参与开发了 Avastin |
| Avastin | 背景提及 | 2004 年获批,成为史上最畅销的生物技术药物之一 |
1. PhD 是“失败的许可” (Langer): 回应早期职业生涯被大量拒稿和拒批的经历。这是对“失败乃成功之母”的科学家版本,但更强调失败是一个系统性的、预期的过程,而非终点。支撑:他最初的两篇发现性论文分别被《自然》和《科学》拒绝,但最终都得以发表。
2. 新药开发是“融资的悲哀” (Langer): 点明生物技术投资的核心矛盾——高回报必须匹配超高失败率和超长周期。支撑:“开发一个新药成本超过 20 亿美元,并且只有十分之一或十二分之一的药物能最终成功。”
3. “选择首先做什么”不仅仅是科学 (Langer): 面对一个可以应用于多种疾病的“平台技术”,商业决策比科学直觉更重要。支撑:决策标准包括:市场规模、动物模型的可获得性、临床试验终点的清晰度、竞争格局、报销可能性,以及制造难度。
4. AI 在药物开发中主要是“优化工具” (Langer): AI 不能替代创造性实验,而是帮助在大量数据中寻找模式,加速下一轮实验设计。支撑:“如果你用 AI 分析那些有效的和无效的化学结构,也许能预测下一代应该测试什么。”
5. 专利是“融资的必要条件” (Langer): 指出专利制度在生物技术领域的核心经济功能——它是吸引资本的唯一可信锚点。支撑:“如果没有专利,没人会给你 20 亿美元去开发一个新药。”
6. 商业人才比科学发现更重要 (Langer): 颠覆了“科学主导”的创业叙事。支撑:Langer 将公司的成功和失败直接归因于是否有“出色的商业合伙人”。“回顾那些成功的公司,都因为我们有优秀的商业人才。当公司表现不佳时,通常是因为我们没有足够好的商业人才。”
7. “发展中国家的药物可及性”是未被充分资本化的方向 (Langer): 暗示一个巨大的市场缺口。支撑:他的实验室正在与盖茨基金会合作,致力于降低药物成本,并将其推广到发展中国家。
8. “组织工程还处于早期,但皮肤已获批” (Langer): 表明该领域已有商业化里程碑,但“再生任何器官”仍是遥远未来。支撑:人造皮肤已被 FDA 批准用于烧伤患者和糖尿病皮肤溃疡,这是一个“已经发生”的奇迹。